2015年12月25日訊/生物谷BIOON/--近日，蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司（簡稱"蘇州瑞博"）與其戰(zhàn)略合作伙伴美國Quark制藥公司（Quark Pharmaceuticals，Inc.）開發(fā)的小核酸藥物QPI-1007在中國的國際多中心臨床試驗正式獲得國家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）批準(zhǔn)。

小核酸藥物QPI-1007被用于治療非動脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變（NAION），同時具有治療青光眼的潛力。本次批準(zhǔn)的是針對NAION的國際多中心II/III期關(guān)鍵研究，此前QPI-1007已被美國FDA認定為孤兒藥。QPI-1007是獲CFDA批準(zhǔn)中國臨床試驗的第一例小核酸藥物。該藥物在中國以及亞洲區(qū)域（除少數(shù)特定國家外）的開發(fā)和市場權(quán)益由注冊于昆山小核酸基地的昆山瑞博夸克醫(yī)藥科技有限公司（簡稱"瑞博夸克"）承擔(dān)和持有。瑞博夸克是中國小核酸制藥領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)蘇州瑞博和世界小核酸制藥的領(lǐng)軍企業(yè)美國Quark公司基于強強聯(lián)合的理念共同組建的專注于特定小核酸藥物研究和產(chǎn)業(yè)化的制藥企業(yè)。

蘇州瑞博董事長梁子才博士指出，小核酸制藥是人類現(xiàn)代制藥歷史上的繼小分子藥物、單克隆抗體和蛋白藥物之后的第三次浪潮。中國在小核酸技術(shù)上多個方面處在與世界同步的水平，我國首個小核酸藥物臨床試驗的啟動是中國小核酸制藥產(chǎn)業(yè)的一個重要里程碑，對于推進中國在此領(lǐng)域的研究和產(chǎn)業(yè)化起到非常積極的作用。

Quark董事長兼首席執(zhí)行官DanielZurr博士表示："此次QPI-1007的臨床試驗在中國獲批，是Quark團隊和瑞博團隊通力合作達成的一個重要里程碑。接下來我們將在瑞博夸克的框架下，加大引進VC資金的力度，力爭將多個小核酸藥物推進到臨床試驗階段，開拓亞洲小核酸藥物市場"

QPI-1007已經(jīng)確定由中華醫(yī)學(xué)會眼科分會主任委員、北京同仁醫(yī)院副院長王寧利教授主持。對于QPI-1007臨床試驗的獲批，王寧利院長表示："QPI-1007本質(zhì)上是一個視神經(jīng)保護藥物，包括NAION和青光眼在內(nèi)。視神經(jīng)損傷相關(guān)的眼科疾病很多，對視神經(jīng)保護的藥物在臨床上有巨大的需求，但是至今沒有一種真正能對視神經(jīng)具有保護作用的藥物面世。QPI-1007在前期臨床試驗中已經(jīng)表現(xiàn)出在這方面的潛力。我期望各方同心協(xié)力，早日完成臨床試驗，如果安全性和有效性均能達到預(yù)期指標(biāo)，則可使病人早日受益。"（生物谷Bioon.com）

關(guān)于小核酸

RNA干擾（RNAi）現(xiàn)象的發(fā)現(xiàn)是過去15年來生命科學(xué)研究的重大突破之一。RNA干擾的效應(yīng)分子是一種短雙鏈RNA，即小核酸（siRNA），可在包括人類的多種細胞和組織內(nèi)發(fā)揮強大的基因沉默效應(yīng)。siRNA療法開發(fā)是目前生物醫(yī)藥領(lǐng)域的前沿和熱點，廣泛地被認為極有可能在未來20年內(nèi)為制藥領(lǐng)域帶來革命性的變化。

關(guān)于瑞博夸克

2012年9月，蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司與美國Quark制藥公司正式宣布結(jié)為戰(zhàn)略合作伙伴，并成立昆山瑞博夸克醫(yī)藥科技有限公司，以在中國和亞洲推進小核酸藥物的臨床試驗和產(chǎn)業(yè)化。

關(guān)于蘇州瑞博

蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司成立于2007年，總部位于江蘇昆山小核酸基地，是致力于開發(fā)小核酸藥物的創(chuàng)新型研發(fā)企業(yè)，是中國小核酸技術(shù)和小核酸制藥產(chǎn)業(yè)的主要開拓者。公司圍繞小核酸藥物開發(fā)的技術(shù)特點在小核酸靶點序列設(shè)計和化學(xué)修飾、候選藥物篩選、遞藥載體、藥效藥理評價等各方面建立起完善的小核酸創(chuàng)新藥物研究體系；擁有小核酸中試生產(chǎn)、制劑生產(chǎn)、CMC研究的設(shè)施和技術(shù)。通過自研和國際合作形成了豐富的小核酸藥物品種研究管線。更多信息請參見www.ribolia.com.

關(guān)于美國Quark制藥公司

Quark制藥公司是RNAi技術(shù)研發(fā)領(lǐng)域的國際領(lǐng)先企業(yè)，擁有行業(yè)內(nèi)最為豐富的臨床階段siRNA品種線。該公司整合的藥物研發(fā)平臺貫穿了靶點識別到藥物研發(fā)階段。Quark的遞送技術(shù)可將siRNA遞送至多個組織和器官，包括眼睛、腎臟、耳朵、肺、皮膚、脊髓和腦部。Quark擁有三個siRNA臨床階段候選藥物，分別應(yīng)用于五個不同疾病適應(yīng)癥，其中兩個藥物正處于關(guān)鍵的III期臨床研究階段。Quark在中國的合資公司-昆山瑞博夸克醫(yī)藥科技有限公司為Quark全球臨床研發(fā)共同參與者。Quark總部位于美國加州Fremont，分別在科羅拉多的Boulder和以色列Ness-Ziona擁有研發(fā)機構(gòu)。更多信息請參見www.quarkpharma.com.