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這一“諾獎技術(shù)”治療大眾病的時代即將來臨？首款降脂RNAi療法有望明年獲批
發(fā)布時間： 2019/11/19 16:29:38
▎藥明康德/報道
今日，The Medicines Company公布了它與Alnylam公司合作開發(fā)的RNAi降脂療法inclisiran，在名為ORION-9的3期臨床試驗的詳細(xì)結(jié)果。Inclisiran不但在治療雜合性家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者的3期試驗中表現(xiàn)出良好的療效，而且表現(xiàn)出優(yōu)異的安全性和耐受性，沒有患者出現(xiàn)與治療相關(guān)的肝臟或腎臟異常。
Inclisiran——一年兩針就可降低壞膽固醇的RNAi療法
▲Inclisiran作用機(jī)制（圖片來源：參考資料[3]）
Inclisiran表現(xiàn)出優(yōu)異的安全性
除此以外，在三項試驗中，對肝臟功能和腎臟功能的檢測都未發(fā)現(xiàn)inclisiran表現(xiàn)出與安慰劑不同的肝臟或腎臟異常。
▲在ORION-9，10，11中均未發(fā)現(xiàn)與inclisiran相關(guān)的肝臟、腎臟毒性（圖片來源：參考資料[4]，[5]）
RNAi療法治療大眾疾病的時代即將來臨？
去年，Dicerna公司與禮來（Eli Lilly）公司達(dá)成研發(fā)合作，在心臟代謝疾病、神經(jīng)退行性疾病和疼痛領(lǐng)域開發(fā)潛在RNAi療法。而今日，該公司又與諾和諾德（Novo Nordisk）達(dá)成協(xié)議，利用該公司的GalXC技術(shù)平臺，開發(fā)與肝臟相關(guān)的心臟代謝疾病。這些疾病包括慢性肝病、非酒精性脂肪性肝炎（NASH），2型糖尿病，肥胖癥，以及罕見病。諾和諾德為這項協(xié)議將支付2.25億美元的前期付款和股權(quán)投資。
成功開發(fā)首款獲批RNAi療法的Alynlam公司今年也與再生元（Regeneron）公司達(dá)成10億美元的研發(fā)協(xié)議，進(jìn)一步擴(kuò)展RNAi療法的使用范圍。
這些研發(fā)合作表明，RNAi療法這一治療模式不但得到大型藥企的認(rèn)可，而且可能為治療多種大眾病提供新的選擇。而今日inclisiran在多項3期臨床試驗表現(xiàn)出的良好安全性，為擴(kuò)展RNAi療法的應(yīng)用范圍提供了更多有力證據(jù)。我們期待這一創(chuàng)新治療模式能夠為廣大患者造福。
參考資料：
[1] The Medicines Company Announces that the ORION-10 Study of Inclisiran in ASCVD Patients Showed Durable and Potent Lowering of LDL-C with Twice-Yearly Dosing. Retrieved November 18, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191116005001/en
[2] The Medicines Company Announces that the ORION-9 Study of Inclisiran in HeFH Patients Showed Durable and Potent LDL-C Lowering with Twice-Yearly Dosing. Retrieved November 18, 2019, from https://www.themedicinescompany.com/investor/pr/4152740/
[3] Kosmas et al, (2018). Inclisiran: A New Promising Agent in the Management of Hypercholesterolemia. Diseases, https://doi.org/10.3390/diseases6030063
[4] ORION-9 & 10 Investor Conference Call. Retrieved November 18, 2019, from https://www.themedicinescompany.com/media/2019-11-18_AHA_MDCO_IR_Event_Slides_FINAL.pdf
[5] European Society of Cardiology (ESC) Congress ORION-11 Investor Conference Call. Retrieved November 18, 2019, from https://www.themedicinescompany.com/media/slides_020919_ESC-ORION-11-analyst-call_Paris.pdf
